Nos últimos dias, o mundo da saúde foi abalado por uma tragédia que levantou questões cruciais sobre o uso de medicamentos inovadores. Nos EUA, o FDA (Administração de Alimentos e Medicamentos) iniciou uma investigação após a morte de um menino de 8 anos, que utilizou o Elevidys, um tratamento genético destinado a combater a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Este era, até então, considerado o medicamento mais caro do mundo, com um custo estimado em R$ 20 milhões por dose.
O caso ocorreu no dia 7 de junho, e a identidade da criança, bem como a cidade onde residia, foram mantidas em sigilo. As autoridades de saúde dos EUA, cientes da gravidade da situação, solicitaram a suspensão temporária do medicamento da farmacêutica Sarepta Therapeutics.
A Roche, que comercializa o Elevidys internacionalmente, informou que a criança brasileira desenvolveu uma infecção viral, possivelmente agravada pelo uso de imunossupressores, um tratamento comum para a DMD. No entanto, a Roche informou que o paciente não participou de ensaios clínicos relacionados ao medicamento e ainda está avaliando se a morte pode ser atribuída à terapia genética.
A situação se complicou ainda mais quando a Anvisa, agência reguladora brasileira, decidiu suspender o medicamento no Brasil após três mortes associadas ao seu uso nos EUA. Isso incluiu dois adolescentes e um homem que apresentaram complicações graves enquanto eram tratados com uma versão experimental da terapia. A Anvisa determinou a suspensão por precaução, apesar de não haver registros de mortes no Brasil. Segundo a agência, essa decisão se baseou em novos dados que indicam riscos de hepatotoxicidade grave, especialmente em pacientes fora do perfil indicado.
O Elevidys é a primeira terapia gênica aprovada para tratar a DMD, uma condição genética rara que causa um enfraquecimento muscular progressivo, afetando predominantemente meninos. Os primeiros sinais costumam aparecer entre os 3 e 6 anos, frequentemente limitando a expectativa de vida a 20 ou 30 anos, em decorrência de complicações respiratórias e cardíacas.
No Brasil, o Elevidys é autorizado apenas para crianças entre 4 e 7 anos que ainda têm capacidade de locomoção. A terapia consiste em uma infusão intravenosa única que utiliza um vetor viral para transportar o gene codificador da microdistrofina, uma versão funcional da proteína distrofina, que está ausente ou defeituosa nos pacientes com DMD.
Em resposta à situação, a Roche decidiu interromper temporariamente a distribuição do Elevidys em países regulados pela FDA, incluindo o Brasil, embora inicialmente tivesse mantido os envios por conta da aprovação local independente. Agora, a suspensão se aplicará a novos pedidos, mas as infusões agendadas não serão afetadas. A decisão deverá ser discutida entre médicos e as famílias dos pacientes.
Esse caso nos lembra a importância da vigilância e da cautela quando se trata de inovações médicas. Como você vê a relação entre os avanços na medicina e os riscos que podem acompanhar esses tratamentos? Compartilhe suas opiniões nos comentários!
